并不是所有的孩子，生下來就擁有一雙明亮澄澈的眼睛。一旦孩子眼睛不好、看東西不清楚，甚至失明，孩子的一生和整個家庭都會受此影響。小孩子常常不能表達，或是表達不清楚，很多疾病就因此耽誤了。視網膜色素變性就是其中的一種。
廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授指出，視網膜色素變性是一種視網膜功能出現(xiàn)退化的遺傳性疾病，癥狀包括夜盲、視野狹窄、視力低下等，嚴重時可致失明。
“以前，對于遺傳性視網膜疾病為什么會病變并不清楚，所以不能從根?，F(xiàn)在明確了根源就是基因突變，解決之道就是基因治療”。龐繼景教授指出，基因治療能糾正/修補遺傳病的基因缺陷，彌補或恢復相應的正?；颍瑥亩_到減輕或治愈疾病的目的。也就是從疾病的源頭上進行治療。
據悉，到2017年，已有700多個導致眼病的突變基因以及近300個導致眼底病的突變基因被發(fā)現(xiàn)。目前在美國已有至少500例眼病患者在視網膜疾病基因治療臨床試驗中得到治療。隨著研究的進一步深入和病種研究的進一步擴大，難治性眼病患者、罕見眼病患者和先天性盲童離光明將更近一步!
專家簡介：
視網膜基因療法技術在中國傳播的主要促進者
美國佛羅里達大學眼科研究系教授
中國海外學者視覺和眼科研究聯(lián)合會理事兼秘書長
廈門眼科中心眼科研究所常務副所長
多年來，龐教授及其美國研究小組的工作一直站在世界視網膜遺傳性疾病基因治療領域的前沿。龐教授是包括雷柏氏先天性黑蒙，視網膜色素變性，全色盲，藍色單色視在內的多個基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負責人或成員。
