廈門大學附屬廈門眼科中心眼科研究所常務副所長龐繼景教授自開設遺傳性眼病咨詢門診后，不少患者對遺傳性眼病的基因治療方式很感興趣，龐繼景教授對熱點問題進行解答。  
　　患者提問：基因治療需要區(qū)分基因類型嗎？
　　
　　龐繼景教授解答：現(xiàn)在基因治療有兩大類：一類的代表，就是我們現(xiàn)在已經(jīng)完成3期臨床試驗，可能很快就要進入商業(yè)治療的rpe65基因替代療法，基因替代療法需要知道某一個確切的，致病的突變基因，然后把相應的正?；蜣D入相關細胞，彌補原來缺失的相應功能蛋白。目前的基因治療大部分是需要知道確切的突變基因的基因替代療法。
第二種，就是針對所有突變的晚期病人的光遺傳學療法，現(xiàn)在剛開始進行臨床實驗，還需要四年左右才能知道。這種療法是不需要知道確切的突變基因的，只要視神經(jīng)沒有萎縮或沒有嚴重的視神經(jīng)萎縮都可以進行。因為都是視細胞基本消失的晚期病人，治療不如基因代替療法，但基本可以讓晚期患者獲得生活自理能力。
 
　　患者提問：基因治療臨床實驗多久后能在國內開展？

　　龐繼景教授解答：現(xiàn)在我們知道國外有十個不同的突變基因造成的視網(wǎng)膜遺傳病已經(jīng)進入臨床實驗了，最快得到治療的是rpe65突變患者，最近我和相關公司一直在保持密切的聯(lián)系，在討論這個基因突變的病人如何能盡快得到治療。如果FDA能按預期在年底批準該藥上市，一個辦法是可以把進展期的病人介紹到美國去治療，以免耽誤治療的時間。另外對靜止型病人可以再等一段，將來在國內進行治療，但前提是這些病人趕快到我這來報道，需要查清楚病情到什么程度了，采取什么方式進行治療，包括愈后情況分析等。這些有關治療的判斷都很重要，所以希望rpe65的病患一定盡快來我這里進行遺傳咨詢，聯(lián)系我以后，我可以幫助加號的！