患者問:龐教授,如果基因檢測未能測出致病基因,是否就意味著將來無法進行基因治療?
廈門眼科中心遺傳眼病咨詢門診龐繼景教授表示:“不是說檢測不出致病基因就不能做基因治療,經(jīng)過我們?nèi)媾R床檢查之后,即使沒有查出致病基因,只要是典型的遺傳性視網(wǎng)膜疾病,沒有嚴重的視神經(jīng)萎縮,我們也可以進行晚期病人的光遺傳學基因治療,目前國外已經(jīng)在開展臨床試驗。”
拓展閱讀:光遺傳學基因治療
光遺傳學基因治療是通過修改神經(jīng)元細胞,使其能夠感受光線從而進行"開啟"與"關(guān)閉"。
一般情形下,科學家們需要將光纖植入動物的腦部進而探測光敏感神經(jīng)元的活動。但是人的眼睛是進行光遺傳學治療的理想靶標,這是因為眼睛天然就暴露在光線下,因此不需要插入額外的光纖或者進行腦部手術(shù)。
龐繼景教授表示,這一臨床試驗能否成功目前還不清楚,但是很有希望??茖W家們已經(jīng)開始探究光遺傳學技術(shù)能否用于治療其它類型的疾病。