"美國2018年三月才開始RPE65的商業(yè)治療,我估計(jì)至少得3-5年才能有一個(gè)臨床大批用藥結(jié)果的反饋,所以說大家不用太急。即使現(xiàn)在有各種各樣的比較好的短期效果,也不等于說對(duì)所有病情的這類病人都有長期較好效果。現(xiàn)在著急是沒有意義的。因?yàn)樵谂R床實(shí)驗(yàn)中已經(jīng)知道了早期效果都不錯(cuò),關(guān)鍵是看長期效果。什么樣的患者有什么效果或是否有效果,結(jié)果慢慢都會(huì)出來的。
RPE65藥物在美國已經(jīng)上市了,在中國的開發(fā)權(quán)已經(jīng)賣給諾華公司,有機(jī)會(huì)我會(huì)和他們談相關(guān)的問題,請(qǐng)大家不要著急。"
龐繼景教授簡(jiǎn)介
● 視網(wǎng)膜基因療法技術(shù)在中國傳播的主要促進(jìn)者
● 美國佛羅里達(dá)大學(xué)眼科研究系教授
● 中國海外學(xué)者視覺和眼科研究聯(lián)合會(huì)理事兼秘書長
● 廈門眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長
多年來,龐教授及其美國研究小組的工作一直站在世界遺傳性視網(wǎng)膜疾病基因治療領(lǐng)域的前沿。龐教授是包括雷柏氏先天性黑蒙,視網(wǎng)膜色素變性,全色盲,藍(lán)色單色視在內(nèi)的多個(gè)基因治療臨床前期及臨床試驗(yàn)項(xiàng)目組負(fù)責(zé)人或成員之一。
曾獲H. Talmage Dobbs 眼科貢獻(xiàn)獎(jiǎng)(Emory University, 2003),及包括以Robert P. Burns 博士 (密蘇里大學(xué),2005)命名的客座教授在內(nèi)的多個(gè)名譽(yù)稱號(hào)。2011年在廣州獲第四屆全球華人眼科大會(huì)/16屆全國眼科大會(huì) “海外華人眼科學(xué)與視覺科學(xué)杰出成就獎(jiǎng)”。2015年在美國眼科及視覺研究大會(huì)期間獲OCAVER視覺及眼科研究杰出成就獎(jiǎng),2018年獲廈門“雙百計(jì)劃”海外高層次人才稱號(hào)。