基因療法大部分是通過病毒載體，而病毒載體是通過懸濁液體注射入病變部位。

 

　　廈門眼科中心遺傳眼病咨詢門診龐繼景教授表示，基因療法能在視網(wǎng)膜遺傳病治療取得成功，主要原因在于：視網(wǎng)膜有一個很好的解剖結(jié)構(gòu)，叫做視網(wǎng)膜下腔，是經(jīng)常發(fā)病的兩種細(xì)胞間存在的一個潛在腔隙，把藥打入視網(wǎng)膜下腔后，可在一定范圍內(nèi)擴散，用少量的藥就可以轉(zhuǎn)染較多的病變細(xì)胞，這樣比較容易治療，不容易產(chǎn)生毒性。尤其視網(wǎng)膜下腔具有免疫豁免作用，又能避免免疫反應(yīng)。所以Luxturna成為美國藥監(jiān)局通過的第一個真正意義上的基因治療用藥不是偶然的，這與視網(wǎng)膜的特殊結(jié)構(gòu)息息相關(guān)。

 

　　基因治療視網(wǎng)膜遺傳病的效果評判標(biāo)準(zhǔn)一般有以下兩個：

 

　　一、患者在生活方面是否得到改善。譬如，患者原本在夜間不敢出門，基因治療后可進(jìn)行夜間活動，這是在視功能方面的改善。

 

　　二、從長遠(yuǎn)來看，患者的視細(xì)胞在基因治療后是不是不再繼續(xù)死亡，也就是其療效是否能夠持久，這也是非常重要的。當(dāng)然，更重要的是安全性這個前提。需要警惕是否有目前尚未考慮到的安全性問題，并盡量避免這種情況的發(fā)生。