盡管人們對于由RPE65基因突變引起的先天性黑朦2型的基因治療藥物“Luxturn”,充滿信息,但他們?nèi)匀缓軗?dān)憂,其擔(dān)憂的原因包括治療的成本。
舉個例子,第一個基因治療產(chǎn)品的費用為每個病人47.5萬美元。盡管Luxturna的制藥公司Spark Therapeutics并沒有表示要收取多少費用。但是人們普遍認(rèn)為每個病人至少要花費100萬美元。
龐繼景教授指出:不菲的藥物定價已不足為奇,但是要學(xué)會先發(fā)制人
首先、病毒的制備更困難、更耗時,得花費數(shù)年時間斥巨資才能研發(fā)出來,此外其主要針對罕見病。且其是在分子層面一次性解決問題,可能無需像傳統(tǒng)治療方案一樣持續(xù)用藥,這樣看來也是物有所值。
另外,國外基因治療藥物的費用大部分是由保險公司支付,所以動輒幾十萬,上百萬美元。這對于沒有保險的中國患者卻是個很大的負(fù)擔(dān)。
為了解決這個問題,龐繼景教授已經(jīng)在廈門親自組建了眼科基因治療公司,希望以他的多年研發(fā)經(jīng)驗及國際資源加上中國的低成本研發(fā)費用,盡快開發(fā)出中國患者能用得起的基因治療藥物。