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視網(wǎng)膜遺傳病的基因治療方法有哪些

時(shí)間：2018-10-04 16:53來(lái)源：廈門(mén)眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導(dǎo)讀】目前，導(dǎo)致視網(wǎng)膜遺傳病的突變基因至少有三百種，目前進(jìn)入商業(yè)化治療的是LCA2-RPE65（雷柏氏先天性黑蒙2型），其他有十幾個(gè)突變基因?qū)е碌募膊≌谶M(jìn)行臨床試驗(yàn)。

　　目前，用于治療視網(wǎng)膜疾病的方法有藥物治療、視網(wǎng)膜移植、人工視網(wǎng)膜、干細(xì)胞治療等。相比于國(guó)際上正在開(kāi)展的針對(duì)病因的基因治療，這些方法目前都不太成熟。導(dǎo)致視網(wǎng)膜遺傳病的突變基因至少有三百種，目前進(jìn)入商業(yè)化治療的是LCA2-RPE65（雷柏氏先天性黑蒙2型），其他有十幾個(gè)突變基因?qū)е碌募膊≌谶M(jìn)行臨床試驗(yàn)。
 
　　廈門(mén)眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長(zhǎng)龐繼景教授表示：基因治療有三種方法
 
　　一、基因替代療法（將正常的基因轉(zhuǎn)入有基因突變的細(xì)胞中）
 
　　一般用于隱性突變患者的治療。
 
　　二、基因編輯療法
 
　　通過(guò)基因編輯方法糾正突變基因的突變位點(diǎn)，使其變成正常的基因，主要用于基因較大的隱性突變和顯性突變疾病。
 
　　以上這兩種方法對(duì)大部分視細(xì)胞仍存在的早期病人比較好，如果在視細(xì)胞變性前開(kāi)始治療，甚至有可能達(dá)到基本正常的視力。
 
　　三、光遺傳學(xué)療法
 
　　該方法主要是針對(duì)視細(xì)胞基本凋亡的晚期患者，就是把低等生物的成視力基因改造后轉(zhuǎn)入到視網(wǎng)膜的第二級(jí)或第三神經(jīng)元，使其變?yōu)槟馨压庑盘?hào)轉(zhuǎn)變?yōu)樯镫娪嵦?hào)的光感受器。目前的技術(shù)有可能讓晚期光感或無(wú)光感患者視力恢復(fù)到0.1左右，使其生活能基本自理。
 
　　所以，龐繼景教授提醒大家，視細(xì)胞保留的越多，基因治療會(huì)越好。建議視網(wǎng)膜遺傳病患者應(yīng)該在生活上多加注意，遵循正確的防護(hù)之道為將來(lái)的基因治療多保留一些機(jī)會(huì)。
 

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