2018年4月10日,Applied Genetic Technologies Corporation在一份新聞稿中宣布,已經(jīng)完成了基因治療產(chǎn)品候選藥物治療X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥1/2期臨床研究的招募。
該新聞稱,這個開放標(biāo)簽,劑量遞增試驗(yàn)將評估通過玻璃體內(nèi)注射27例伴有RS1基因突變的X連鎖視網(wǎng)膜劈裂患者(XLRS)的腺相關(guān)病毒基因治療的安全性和有效性。
AGTC總裁兼首席執(zhí)行官Sue Washer在發(fā)布會上表示:“目前還沒有FDA批準(zhǔn)的XLRS治療選擇,XLRS是導(dǎo)致年輕男性黃斑變性的主要原因。 完成AAV試驗(yàn)的招募標(biāo)志著我們基因治療臨床開發(fā)項(xiàng)目的又一重大成就 - 這是一個可以改善受XLRS影響的個人生活的里程碑。”
根據(jù)新聞,患者被招募分成四組,前三組接受低,中或高劑量的治療,第四組接受最初三組的最大耐受劑量。 一個兒科組也被納入中等劑量。
預(yù)計(jì)第四季度將有頂線數(shù)據(jù)。