廈門眼科中心遺傳眼病門診中，經(jīng)常看到一些被診斷為視網(wǎng)膜色素變性的患者，輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院，做了很多檢查，花了很多錢，甚至接受了所謂的干細(xì)胞治療或手術(shù)治療，但癥狀依然沒有改善。
“醫(yī)生，眼睛視網(wǎng)膜色素變性能被治愈嗎?”很多患者經(jīng)常會(huì)問龐繼景教授類似的問題。
其實(shí)，對(duì)于視網(wǎng)膜色素變性這種常見的眼病來說，是一種非常常見的慢性病，同樣是一種遺傳性眼病，一般而言都是雙眼發(fā)病，只要及時(shí)的采取科學(xué)的方法是可以起到一定的治療作用的。
鑒于遺傳性眼病的多樣性、復(fù)雜性和特殊性，廈門眼科中心遺傳性眼病門診專家龐繼景教授結(jié)合眼科臨床知識(shí)，通過臨床檢查、基因檢測(cè)的手段，運(yùn)用豐富的遺傳病知識(shí)對(duì)患者做出精準(zhǔn)診斷。
找出突變基因后，何時(shí)能得到治療?
2017年12月，美國FDA就已經(jīng)批準(zhǔn)了眼科界第一個(gè)真正意義上的基因治療藥物L(fēng)uxturna，用于治療RPE65基因突變導(dǎo)致的Leber先天性黑曚2型(LCA2)疾病，除了此項(xiàng)基因療法，目前不少其他基因療法也正在積極研發(fā)之中。
另外的一個(gè)好消息是，2018年1月4號(hào)，華廈眼科已與兩家專注基因研究的公司簽署了三方戰(zhàn)略合作協(xié)議，三方強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合、深入合作，力求將龐教授近20年來的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化為基因治療藥物。也就是說，我們國家要自己開始研發(fā)基因治療藥物了!
在這個(gè)比較長(zhǎng)時(shí)間的等待中，龐繼景教授建議，患者要建立一套適合自己的健康生活習(xí)慣，特別是用眼衛(wèi)生習(xí)慣，盡最大可能延緩病情的發(fā)展速度，對(duì)患者將來能否得到較好的治療機(jī)會(huì)具有重要意義。
專家簡(jiǎn)介：
視網(wǎng)膜基因療法技術(shù)在中國傳播的主要促進(jìn)者
美國佛羅里達(dá)大學(xué)眼科研究系教授
中國海外學(xué)者視覺和眼科研究聯(lián)合會(huì)理事兼秘書長(zhǎng)
廈門眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長(zhǎng)
多年來，龐教授及其美國研究小組的工作一直站在世界視網(wǎng)膜遺傳性疾病基因治療領(lǐng)域的前方。龐教授是包括雷柏氏先天性黑曚，視網(wǎng)膜色素變性，全色盲，藍(lán)色單色視在內(nèi)的多個(gè)基因治療臨床前期及臨床試驗(yàn)項(xiàng)目組負(fù)責(zé)人或成員。
曾獲H. Talmage Dobbs 眼科貢獻(xiàn)獎(jiǎng)(Emory University, 2003)，及包括以Robert P. Burns 博士 (密蘇里大學(xué)，2005)命名的客座教授在內(nèi)的多個(gè)名譽(yù)稱號(hào)。2011年在廣州獲第四屆全球華人眼科大會(huì)/16屆全國眼科大會(huì) “海外華人眼科學(xué)與視覺科學(xué)杰出成就獎(jiǎng)”。2015年在美國眼科及視覺研究大會(huì)期間獲OCAVER視覺及眼科研究杰出成就獎(jiǎng)。
